2024年3月28日，北京華昊中天生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“華昊中天”），一家依托合成生物學(xué)技術(shù)平臺(tái)開發(fā)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)抗癌新藥的生物醫(yī)藥公司，今日宣布，其核心產(chǎn)品優(yōu)替德隆注射液獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“FDA”）孤兒藥認(rèn)定，用于治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移。
優(yōu)替德隆獨(dú)特的理化性質(zhì)以及對(duì)P-糖蛋白介導(dǎo)的外排不敏感等優(yōu)勢，使其具備穿透血腦屏障的能力。該能力已通過動(dòng)物腦組織分布實(shí)驗(yàn)、患者腦腫瘤囊液實(shí)驗(yàn)、以及兩項(xiàng)針對(duì)乳腺癌腦轉(zhuǎn)移的臨床研究數(shù)據(jù)得到充分證實(shí)。一項(xiàng)優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗和依托泊苷治療HER2陰性乳腺癌腦轉(zhuǎn)移患者II期臨床共入組17例患者，中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶客觀緩解率（CNS-ORR）和中樞神經(jīng)系統(tǒng)病灶臨床獲益率（CNS-CBR）分別達(dá)到73%和91%；另一項(xiàng)優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗治療HER2陰性乳腺癌腦轉(zhuǎn)移II期臨床共入組46例患者，中位無進(jìn)展生存期為7.7個(gè)月，12個(gè)月總生存率達(dá)到74.4%。基于上述數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA授予優(yōu)替德隆注射液治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移的孤兒藥認(rèn)定。
考慮到優(yōu)替德隆出色的透血腦屏障能力以及腦部腫瘤治療潛力，華昊中天亦計(jì)劃在今年推進(jìn)優(yōu)替德隆治療其他腦部腫瘤如肺癌腦轉(zhuǎn)移、腦膠質(zhì)瘤等的臨床申請(qǐng)及試驗(yàn)。
關(guān)于“孤兒藥”
“孤兒藥”是指用于預(yù)防和治療罕見病的藥品。在美國，罕見病是指患病人群小于20萬的疾病。由于這類疾病市場規(guī)模較小，導(dǎo)致藥企研發(fā)回報(bào)率較低。為讓患者有藥可醫(yī)，美國在1983推出了孤兒藥法案，從多個(gè)層面激勵(lì)孤兒藥的研發(fā)。獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定后，在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化將會(huì)享受多方面政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助、加快審批等，特別是該藥物的該適應(yīng)癥批準(zhǔn)上市后可獲得美國市場7年獨(dú)占權(quán)。
[1] Source: Frost & Sullivan Analysis